[녹색경제신문 = 민보영 기자] 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스의 간세포암(HCC) 치료제 'RZ-001'이 미국 식품의약국(FDA)의 핵심 신속개발 제도인 '첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 이하 RMAT)'의 혜택을 입게 됐다.

8일 알지노믹스에 따르면 RMAT는 중증질환 치료를 목표로 하는 재생의료 치료제 중 혁신성, 치료 가능성을 입증한 후보물질에 부여되는 제도다. 

미국 내에서도 소수 재생의료 치료제에만 부여되는 만큼 예비임상근거(Preliminary Clinical Evidence)를 기반으로 미충족 의료수요를 해결할 수 있는 임상 증거를 요구해 획득이 까다로운 것으로 알려져 있다. 

이에 따라 알지노믹스는 FDA와 협의해 임상·허가 전략을 가속화하고 우선심사(Priority review)와 함께 효율적인 심사 방식으로 심사 기간을 대폭 줄인 '롤링리뷰(Rolling review)', 가속승인(Accelerated approval) 등 다양한 규제 혜택을 적용받을 수 있게 됐다.

알지노믹스는 종양 선택성과 안전성을 동시에 강화한 RZ-001 경쟁력이 치료 옵션이 부족한 간암환자에게 새로운 가능성을 제시해 이 같은 성과를 이끌어냈다고 설명했다.

RZ-001는 알지노믹스의 라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술이 적용된 기존 치료제의 한계를 극복할 차세대 신약으로 주목받고 있다. 간암 적응증으로 2024년 희귀의약품(Orphan Drug Designation), 2025년 패스트트랙(Fast track)에 각각 지정됐다.

지난 달에는 미국암연구학회(AACR 2026) 연례학술대회에서 임상 1b/2a상 중간결과를 발표하며 기술 우수성을 국제 무대에 알리기도 했다. 

홍성우 부사장은 "이번 RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상 설계, 생산 및 품질관리(CMC), 상업화 전략 등에 대한 논의를 본격화할 예정"이라며 "미국 내 개발 가속화와 함께 파트너십 구축에도 속도를 낼 수 있을 것으로 기대된다"고 밝혔다.

이성욱 대표는 "RZ-001의 RMAT 지정은 알지노믹스 RNA 편집 플랫폼의 혁신성과 경쟁력을 인정받은 결과"라며 "미충족 의료 수요가 높은 간암 분야에서 혁신 치료 옵션을 제시할 수 있도록 글로벌 개발 및 상용화에 역량을 집중하겠다"고 말했다.