[녹색경제신문 = 강성기 기자] 국내 제약‧바이오 기업이 개발 중인 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA)로 부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다는 소식이 봇물을 이루고 있다. 

희귀의약품은 불과 몇 해 전까지만 해도 낮은 유병률 등으로 인해 수익성 보장이 어려워 개발을 꺼려했으나 최근 신약에 대한 관심이 높아지면서 이 분야에 기업들의 진출이 늘고 있다. 

특히 올 들어 의약품 최대 시장인 미국을 겨냥한 진출이 줄을 이으면서 좋은 성과를 거두고 있다. 미국 FDA는 임상 시험에 대한 개발비 세액 공제, 허가심사 수수료 감면, 미국 내 7년간 독점적 마케팅 등 신약 개발 전반에 대한 혜택을 부여하고 있다. 

한미약품과 GC녹십자가 공동연구하고 있는 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA’가 지난 27일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약으로, ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다.

앞서 차세대 NK 세포치료제 전문기업 인게니움 테라퓨틱스가 개발 중인 급성 골수성 백혈병 신약후보물질인 'IGNK001'가 지난 4월 미국 FDA 지정 희귀의약품 대열에 이름을 올렸다. 

IGNK001은 동종 말초혈액유래 NK세포치료제로 현재 국내 상업화를 위한 임상 2상에 대해 식약처로부터 허가를 받았으며 임상 개시 준비 중이다. 

지난 2월에는 바이오벤처인 스파크바이오파마의 특발성 폐섬유화증 치료제 후보물질 'SBP-401'가 미국 FDA로부터 낭보를 받았다.

SBP-401은 핵결합 단백질로 알려진 HMGB1 억제제다. HMGB1은 급성 폐 손상에 중요한 역할을 하는 것으로 알려지고 있다. 현재 국내 1상을 진행 중이다. 

같은 달 항암제 관련 바이오벤처기업인 에스엔바이오사이언스 고분자 나노입자 항암신약 ‘SNB-101’이 췌장암을 적응증으로 미국 FDA 지정 희귀의약품 대열에 합류했다.

‘SNB-101’은 동물시험 모델에서 기존 1차 치료제인 아브락산, 오니바이드와 비교해 탁월한 효능을 나타냈다. 한국 임상2상 계획을 승인받았다. 

췌장암은 전 세계적으로도 대표적인 난치암이다. 미국과 유럽에서는 연간 약 14만 명이 췌장암으로 인해 사망하며 진행성 췌장암은 5년 상대 생존율이 3% 정도로 낮다. 

지난 1월에는 보령 'BR-101801'을 비롯해서 네오이뮨텍 ‘NT-I7’, 알지노믹스 ‘RZ-001’가 미국 FDA로 부터 희귀의약품 지정소식을 받았다. 

우선 보령의 혈액암 신약후보물질 'BR-101801'은 혈관면역아세포림프종을 적응증으로 한다. BR101801은 암세포의 주요 성장 조절인자인 'PI3K 감마', 'PI3K 델타', 'DNA-PK'를 동시에 3중 저해하는 물질이다.

T세포 기반 면역치료제 개발기업인 네오이뮨텍 메인 파이프라인 ‘NT-I7’은 췌장암을 적응증으로 한다. NT-I7은 체내 T세포를 증폭시키는 T세포 증폭제이다. 임상결과 NT-I7과 면역관문억제제를 병용 투여해 암환자의 사망률을 현저히 낮출 수 있는 것을 확인했다. 

이밖에 리보핵산(RNA) 기반 유전자 치료제 개발기업 알지노믹스가 간세포암 치료제로 개발중인 ‘RZ-001’이 희귀의약품으로 지정됐다. 

업계 관계자는 “미국 FDA로 부터 희귀의약품으로 지정 받으면 다양한 지원혜택을 받을 수 있어 이를 적극적으로 활용하는 기업이 갈수록 늘고 있다”고 밝혔다.