알츠하이머성 치매의 경우 뇌 속 '베타 아밀로이드'라는 단백질이 뇌세포 주변에 쌓여 뇌의 주요 기능을 상실하게 만든다는 가설이 유력하게 받아들여지고 있다. 때문에 국내외에서 개발 중인 치료제는 뇌 속에 비정상적으로 쌓이는 단백질을 제거하는 데 초점을 맞추고 있다.  

국내의 한 신약개발기업이 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 ‘GV1001’이 단백질의 생성 자체를 억제해 알츠하이머 발생을 예방할 수 있다는 연구 결과가 나와 관심을 끌고 있다. 

알츠하이머병 치료제 GV1001이 항노화 효과를 일으켜 뇌 속 '베타 아밀로이드'라는 단백질 생성을 억제하여 알츠하이머 발생을 미리 방지할 수 있다는 연구 결과가 나왔다.

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 한양대학교 구리병원 신경과 고성호 교수팀의 ‘GV1001의 항노화 효과를 통한 알츠하이머병 동물모델의 신경 퇴행 억제와 수명 연장’ 논문이 최근 국제 저널 ‘노화’에 게재됐다고 31일 밝혔다.

고성호 교수팀은 지난해 10월, 세계적인 저널 ‘뇌, 행동 및 면역’에 '알츠하이머병에서 GV1001의 신경 염증 억제 기전’을 규명한 논문을 게재해 주목받은 바 있다.

이번에 새롭게 밝힌 기전은 GV1001이 알츠하이머병의 주요 요인인 아밀로이드 베타 생성에 관련된 효소(BACE)와 노화 관련 단백질의 수치를 감소시켜 뇌 내 세포 노화를 억제한다는 것이다. 논문에 따르면, GV1001은 병증의 정도가 심한 고령의 알츠하이머병 마우스 실험에서 생존 기간을 두드러지게 연장했다.

BACE는 아밀로이드 베타 전구체 단백질(APP)을 자르는 효소로, 세포 바깥으로 분비되어 잘린 APP는 아밀로이드 베타가 된다. 노화가 진행될수록 BACE 수치가 높아져 뇌 내 아밀로이드 베타가 쌓이고 플라크 형태로 응집되면서 신경세포가 손상된다.

GV1001 투여 결과, 뇌 내 인지기능을 담당하는 해마 부위의 아밀로이드 베타 축적과 타우 인산화가 억제되어 세포 사멸이 감소했다. 특히 아밀로이드 베타 생성 효소(BACE)와 아밀로이드 베타 중에서도 더 해롭고 용해가 잘되지 않는 Aβ1~42가 모두 줄어들었다.

논문 책임저자인 한양대 고성호 교수는 “GV1001은 아밀로이드 베타와 타우뿐만 아니라 뇌 내 노화 관련 신호전달 경로를 억제하고 항노화 관련 신호 전달 경로를 촉진함으로써 알츠하이머병 발병을 억제할 수 있는 가능성을 보여줬다"고 말했다.

젬백스 관계자는 “이번 연구가 GV1001의 알츠하이머병 '예방 약물' 가능성을 보여주어 의미가 크지만, 회사는 그간의 성공적인 임상 결과를 토대로 신경퇴행성 질환 '치료제'를 개발하는 것이 최우선”이라고 말했다.